Pijplijn - Profylaxe

Informatie wat betreft Pharming. Pijplijn, cijfers enzovoort
Administrator
Site Admin
Berichten: 15
Lid geworden op: 15 jul 2019, 10:02

Pijplijn - Profylaxe

Bericht door Administrator » 23 jul 2019, 08:56

Ruconest HAE profylaxe is de toediening van Ruconest om te voorkomen dat patiënten aanvallen krijgen.
In september heeft Pharming een zogeheten Complete Response Letter van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) ontvangen met betrekking tot de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Ruconest voor uitbreiding van de huidige indicatie met profylaxe (het voorkomen van aanvallen) bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE).
Na feedback van de FDA op twee afgeronde onderzoeken met Ruconest voor profylaxe van HAE-aanvallen, diende Pharming in november 2017 een sBLA in ter uitbreiding van de reeds goedgekeurde indicatie. De fase 2-studies, een open-label onderzoek en een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde studie met behandelingsperioden van 4-8 weken, toonden consistente werkzaamheids- en veiligheidsresultaten.

In januari 2018 beoordeelde de FDA de aanvraag als voldoende compleet voor een ​​inhoudelijke beoordeling van de fase 2-gegevens. Op basis van die beoordeling vraagt de FDA thans om een aanvullend klinisch onderzoek om de effectiviteit van Ruconest bij HAE-profylaxe verder te kunnen evalueren.

Het niet verkrijgen van de goedkeuring was een bittere pil voor Pharming. De koers zakte in elkaar. Gelukkig is het onderzoek nog niet opgegeven en is er nog altijd licht aan het eind van de tunnel. Pharming gaat door met onderzoek en heeft de middelen beschikbaar, voor de ontwikkeling van innovatieve en meer gebruiksvriendelijke toedieningsmethoden voor de acute behandeling en profylaxe van HAE ter verbetering van de zorg voor patiënten.
Verwachte start in eerste half jaar van 2020 (uitgesteld wegens de toenemende vraag naar Ruconest, waardoor alle productie nodig is voor patiënten).